出国看病资讯FDA批准Liso-Cel用于R/RLBCL的二线治疗

出国看病资讯FDA批准Liso-Cel用于R/RLBCL的二线治疗

FDA已批准利索己二烯马拉鲁塞尔用于治疗成年B细胞淋巴瘤患者，对复发或难治性疾病患者有特定适应症。——出国看病

FDA已批准CD19定向嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，赖索卡布他烯马拉鲁塞尔（liso-cel;Breyanzi），用于治疗成人大B细胞淋巴瘤（LBCL），包括未另行指定的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）（包括由惰性淋巴瘤引起的DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤3B级。——出国看病

适应证包括难治性疾病患者，在一线化学免疫治疗后12个月内接受一线化学免疫治疗或复发。该适应证还包括难治性疾病接受一线化学免疫治疗或一线化学免疫治疗后复发的患者，并且由于合并症或年龄而不符合造血干细胞移植（HSCT）的条件。——出国看病

3期TRANSFORM试验（NCT03575351）和2期PILOT试验（NCT03483103）的结果支持了liso-cel用于复发/难治性LBCL二线治疗的批准。——出国看病

“Breyanzi代表了近30年护理标准的显着进步，提供了显着改善的疗效和完善的安全性，”TRANSFORM研究的首席研究员，公共卫生学，临床治疗官，洛杉矶服务临床治疗副教授ManaliKamdar博士说，血液学，血液学，血液系统恶性肿瘤和干细胞移植，科罗拉多大学癌症中心，在一份新闻稿中。“这一重要的里程碑加强了在治疗过程的早期为患者提供CART细胞治疗选择的好处，至关重要的是，我们必须开始将这种疗法作为二线治疗纳入标准实践，以帮助改善更多患者的预后。——出国看病

Liso-cel在TRANSFORM研究中

在TRANSFORM中，对184名年龄在18至75岁的患者中，将利索-cel治疗与标准治疗（SOC）治疗进行比较，包括利妥昔单抗[利妥昔单抗]、地塞米松、大剂量阿糖胞苷和顺铂）、R-ICE（利妥昔单抗、异环磷酰胺、卡铂、依托泊苷）或R-GDP（利妥昔单抗、吉西他滨、地塞米松和顺铂），然后是BEAM（卡莫司汀[BCNU]、依托泊苷、阿糖胞苷和美法仑）高剂量化疗加自体干细胞移植。在该研究的预先指定的中期分析中，接受liso-cel治疗的患者的中位EFS为10.1个月（95%CI，6.1-未达到[NR]），而SOC治疗。——出国看病

除了改善的中位EFS外，每个独立审查委员会6个月的EFS率为liso-cel组的63.3%（95%CI，52.0-74.7），而33.4%（95%CI，23.0-43.8）。在12个月时，EFS率为44.5%（95%CI，29.4-59.6），liso-cel与SOC的23.7%（95%CI，13.4-34.1）相对。——出国看病

在关键的次要终点，包括完全缓解率（CR），无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），总反应率为86.0%对47.8%，而CR率为66.3%对39.1%。liso-cel组的中位PFS在14.8个月时也显着更高（95%CI，6.6未达到[NR]），而5.7个月（95%CI，3.9-9.4）使用SOC。在中期分析时，OS数据尚不成熟，但用liso-cel观察到的中位OS为NR（95%CI，15.8-NR），而SOC的中位OS为16.4（11.0-NR），显示分层危险比为0.509。——出国看病

TRANSFORM的安全性发现表明，治疗紧急不良事件（TEAEs）在两个治疗组中都非常常见，其发生率相当，3级或更高。与SOC相比，liso-cel组的3级或更高感染率（15%）略低。

据报道，49%的liso-cel组患者有细胞因子释放综合征（CRS）病例，1例患有3级CRS。托珠单抗（Actemra）被施用于24%的患者，以治疗CRS和神经系统事件。与SOC组（51%）相比，3级中性粒细胞减少症在liso-cel组（80%）中更常见。与SOC（9%）相比，liso-cel（25%）也更常见淋巴细胞减少。此外，43%的liso-cel组报告了长期血细胞减少，而SOC组仅报告了3%的血细胞减少。——出国看病

在liso-cel组报告了1例死亡，归因于在疾病进展的背景下生长迟缓。在SOC组中，2例死亡归因于败血症和急性呼吸窘迫综合征。——出国看病

Liso-cel在PILOT研究中

在PILOT研究中，使用liso-cel进行二线治疗，对不打算接受造血干细胞移植（HCST）的复发/难治性LBCL患者实现了持久的反应。主要分析的结果在2022年美国临床肿瘤学会年会上公布。——出国看病

在总共61例患者中，liso-cel的总体反应率（ORR）为80%（95%CI，68.2%-89.4%，P<.0001）。在造血细胞移植特异性共病指数（HCT-CI）评分为3或更高的27例患者中，ORR为81%（95%CI，61.9%-93.7%）。此外，在HCT-CI评分低于3的患者中，ORR为79%（95%CI，62.1%-91.3%）。——出国看病

该研究还表明，liso-cel在54%（95%CI，40.8%-66.9%）的人群中实现了CR，这是在中位随访12.3个月后实现的（范围，1.2-26.5）。根据研究人员的说法，CR是持久的，中位反应持续时间（DOR）为21.7个月（95%CI，12.1-未达到[NR]）。——出国看病

在生存率方面，在中位随访13个月后，整个疗效分析组的中位无进展生存期（PFS）为9个月（95%CI，4.2-NR）（范围，12-18.1）。中位OS为NR（95%CI，17.3-NR），中位随访17.6个月后（范围，12.4-18.6）。——出国看病

在HCT-CI评分为3或更高的患者中，中位PFS为NR，但在HCT-CI评分低于3的患者组中为7.4个月（95%CI，2.9-13）。在评估EFS时，与评分低于3且7.4个月（95%CI，2.9-13）的EFS较长的患者相比，在3或3分更高的患者中，观察到相同的差异。在这两个队列中，中位数OS都是NR。——出国看病

Liso-cel在PILOT中的安全性与以前的报告一致。最常见的3级或更高等级的TEAEs是中性粒细胞减少症（48%），白细胞减少症（21%），血小板减少症（20%）和贫血（11%）。4例患者报告了3级或更高级别的感染，包括2例患者中与COVID-19相关的5级TEAE。——出国看病

细胞因子释放综合征（CRS）或神经毒性的发生率很低，没有观察到4级或5级事件。这些事件分别由托珠单抗和/或皮质类固醇治疗，占26%和13%。总体而言，23例患者具有任意等级的CRS，11例患者具有1级CRS，11例具有2级CRS。19例患者有任何级别的神经毒性。在神经毒性患者中，11例患者具有1级神经毒性，5例患有2级神经毒性，3例患者具有3级神经毒性。——出国看病

根据开发商的说法，liso-cel现在在复发/难治性LBCL中具有最广泛的CART细胞治疗资格。

“患有大B细胞淋巴瘤的患者，其疾病在一线治疗后没有反应或复发，通常面临漫长而密集的化疗周期，目的是进行干细胞移植，”白血病和淋巴瘤协会首席科学官LeeGreenberger博士在一份声明中说。1“作为自1990年代以来CART的最早支持者之一，LLS很高兴看到FDA批准CD19CART细胞疗法，该疗法已从后来的治疗线转向二线选择，这为复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者提供了长期缓解的潜力和治愈的希望。——出国看病