出国看病资讯OTX-2002获得FDA授予的HCC孤儿药称号

出国看病资讯OTX-2002获得FDA授予的HCC孤儿药称号

肝细胞癌患者可能从OTX-2002的治疗中受益，OTX-2002是一种第一类表观基因组控制器，旨在下调c-Myc，最近从FDA获得孤儿药指定——出国看病

据Omega Therapeutics的一份新闻稿称，FDA已授予OTX-2002孤儿药称号，用于治疗肝细胞癌(HCC)患者。——出国看病

作为MYCHELANGELO 1/2期临床试验(NCT05497453)的一部分，目前正在评估该类首个表观基因组控制器的安全性、耐受性和初步抗肿瘤活性，该控制器被设计用于下调c-Myc (MYC)。OTX-2002将在复发/难治性HCC和与MYC癌基因相关的其他实体性恶性肿瘤患者中作为单一药物和与其他标准护理疗法联合进行评估。参加试验的第一个病人最近被下了药。——出国看病

肝细胞癌是一种毁灭性的疾病，通常对目前的标准护理疗法产生耐药性。FDA批准OTX-2002孤儿药命名的决定强调了对治疗HCC的新疗法的需求，以及表观基因组规划改变治疗前景的潜力，”Omega Therapeutics的总裁兼首席执行官Mahesh Karande在新闻发布会上说。“我们期待继续与临床研究人员、患者和FDA合作，推进我们的MYCHELANGELO临床项目，并评估OTX-2002为肝癌患者社区带来新的治疗选择的潜力。” ——出国看病

mRNA产物OTX-2002通过脂质纳米颗粒传递，通过表观遗传调控在转录前下调MYC的表达，同时绕过自身调控。——出国看病

该研究估计纳入190名患者，他们将接受OTC-2002单一疗法、OTC-2002加酪氨酸激酶抑制剂或OTC-2002加检查点抑制剂。试验的主要终点包括剂量限制毒性、治疗-紧急不良反应发生率、总有效率和反应持续时间。——出国看病

该试验将包括转移性、晚期或复发性实体性恶性肿瘤患者，这些患者在标准护理疗法期间或之后复发，或对标准护理疗法无效。患者被要求患有巴塞罗那临床肝癌B期或C期，Child-Pugh A型疾病，且不适合局部区域治疗或对局部区域治疗难治。此外，患者必须年满18岁。那些患有慢性乙型肝炎的患者被要求在入组前12周接受抗病毒治疗。ECOG性能状态也需要为0或1。——出国看病

混合组织学胆管癌和HCC或纤维层状HCC的患者不符合入选条件。其他排除标准包括肝占位50%或更高，胆管侵犯清晰，Vp4门静脉侵犯，中枢神经系统转移活跃或未经治疗，3个月内有腹水需要穿刺史，过去3个月内有食管或胃静脉曲张出血，或3个月内有肝性脑病。——出国看病