SONALA-001/经颅超声设备在儿童脑癌中获得FTD

SONALA-001/经颅超声设备在儿童脑癌中获得FTD

根据SonALAsense的新闻稿，FDA已授予SONALA-001和INSIGHTEC Exablate 4000 Type-2设备的快速通道指定，这是一种用于超声治疗的经颅超声设备，用于治疗弥漫性内在脑桥胶质瘤(DIPG)患者。

SONALA-001此前于2021年获得了用于恶性胶质瘤的孤儿药指定。

SonALAsense的首席医疗官和执行副总裁Ely Benaim医学博士在新闻发布会上说:“获得快速通道指定强调了为DIPG患者带来新的治疗选择的迫切需要。”“我们致力于尽可能有效地将SONALA-001 SDT带给患有这种普遍致命疾病的患者。”

该药物的安全性和有效性目前正在作为开放标签、能量剂量范围和扩展1/2期SDT-201研究(NCT05123534)的一部分进行评估。剂量范围队列的初步研究结果将在即将在加拿大温哥华举行的2023年神经肿瘤学会(SNO)年会上公布。

SonALAsense首席执行官Mark de Souza在新闻稿中解释说:“我们很高兴有机会展示迄今为止DIPG研究产生的有希望的结果。“我们将全力为这群急需医疗服务的患者提供希望，并尽快将这种新疗法带给患者。”

静脉注射SONALA-001是一种氨基乙酰丙酸HCI制剂(ALA)，而非侵入性声动力疗法利用超声波在大脑中产生光并激活原卟啉IX，这是ALA的已知代谢物。

SDT-201研究的主要终点是确定SONALA-001的安全性、耐受性和最大耐受剂量，次要终点包括药代动力学、无进展生存期、反应持续时间和总生存期。

该研究包括几个患者队列，队列1接受5mg /kg的SONALA-001，队列2接受5mg /kg的SONALA-001，队列3接受10mg /kg;所有干预组还包括使用核磁共振引导的聚焦超声设备。

纳入研究的患者需要有新诊断的DIPG，并且之前接受过至少54 Gy的标准局灶放疗，治疗时间为42至49天。患者也需要在放疗后4至24周，并在第1天之前从不良反应中恢复到1级或基线。此外，患者需要有足够的器官和骨髓功能，以及心脏功能。

那些表现出疾病进展迹象，在第1天之前需要增加类固醇剂量或诊断为卟啉症的患者不符合研究条件。其他排除标准包括对卟啉过敏;其他目前或过去的恶性肿瘤、身体或精神疾病，或任何其他需要治疗的疾病;或者已知的人类免疫缺陷病毒史。患者也不能参加使用潜在的光毒性物质，或接受以前或同时抗癌或研究性治疗。

如果患者的凝血因子在正常范围内，则允许在第一天24小时内使用鱼油补充剂。在第1天的7天内使用血液稀释剂，诊断为急性神经状态恶化，或无法接受MRI检查也是排除的理由。