对罕见血管瘤肿瘤中免疫疗法的持久反应

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在对16名罕见癌症血管瘤患者的一项小型研究中，4名患者的肿瘤部分或完全对免疫治疗药物ipilimumab和尼沃鲁马布的治疗有反应。另外两名患者在药物组合上保持了稳定的疾病。在某些情况下，对治疗的反应已经持续了一年以上，至少有一个病人的肿瘤完全消失了。

这项工作是由SWOG癌症研究网络的出国看病研究人员完成的，该网络是一个由国家癌症研究所（NCI）资助的癌症临床试验小组，是国家卫生研究院（NIH）的一部分。研究结果发表在《癌症免疫治疗杂志》上。

出国看病这项研究由弗雷德·哈钦森癌症研究中心和华盛顿大学的医学博士迈克尔·瓦格纳领导。瓦格纳说："血管瘤是一种罕见的癌症，在很长一段时间内对患者没有有效的治疗选择。"如果有一部分患者——似乎有免疫疗法会有持久的反应，这些患者有望活得更久，生活质量也更好。

在美国，每年仅报告约400例新发病例，血管瘤是一种超重肿瘤，通常在皮肤中发展，往往具有很强的侵略性。一旦转移，它通常用化疗治疗，但癌症对治疗的反应通常不是持久的，血管瘤有很高的死亡率。其他临床试验中也出现了血管瘤肿瘤对免疫疗法有反应的孤立报告，但这项工作是该疾病中第一个潜在的免疫治疗试验。

这项工作是作为创新的DART试验的一部分完成的，这是一个联邦资助的"篮子"试验，测试伊皮利穆马布和尼沃鲁马布对各种罕见癌症的组合。出国看病这些研究药物，被称为免疫检查点抑制剂，通过NCI和布里斯托尔-迈耶斯斯奎布之间的合作研发协议提供，这两种药物的制造商。

通过DART，这种药物组合已经在53组罕见的癌症患者中进行了测试，其中10组仍在测试中。出国看病其他在试验中成功治疗的罕见癌症包括甲状腺肿瘤、元塑料乳腺癌和神经内分泌肿瘤。迄今为止，该试验已登记了773名患者，并接近其最终目标818名患者。DART试验由国家卫生研究院资助的国家临床试验网络（NCTN）赞助，由SWOG领导的NCI赞助。

瓦格纳说："除了DART之外，血管瘤研究可能需要数年时间才能完成。"将其添加到 DART 有助于加快获得这些结果。

瓦格纳的团队用免疫疗法组合治疗了16名合格的患者。其中6名患者的肿瘤至少缩小了一些——其中3名符合称为部分治疗反应的标准，1名符合完全反应的标准。另外两名患者在开始治疗后肿瘤稳定。这两名患者仍在接受稳定疾病的治疗。在5名接受面部或头皮原发性皮肤病试验的患者中，有3名（60%）通过治疗得到改善。这是一部分患者，他们面临特别暗淡的赔率与目前的治疗。

免疫检查点抑制剂的患者经常会经历副作用，这组患者的治疗毒性可与肉瘤中的伊皮利穆马布和尼沃鲁马布组合的其他试验中的毒性相媲美。在这些患者中，75% 报告了与治疗相关的不良事件（副作用），25% 报告了 3 级或 3 级以上的治疗相关不良事件。