出国看病资讯欧盟CHMP推荐注射预防儿童化学诱发的耳毒性

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据Fennec制药公司发布的一份新闻稿称，欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)建议批准硫代硫酸钠注射液(Pedmarqsi)上市，作为针对儿童局部非转移性实体肿瘤患者顺铂类化疗相关听力损失的预防措施。——出国看病

欧盟委员会将审查CHMP的建议，并在2023年6月初之前发布关于注射批准的决定。

CHMP的建议基于3期SIOPEL6试验(NCT00652132)和3期COG ACCL0431研究(NCT00716976)的数据，这两项研究都比较了硫代硫酸钠联合顺铂与单独使用顺铂在降低儿童顺铂诱导听力损失风险方面的效果。——出国看病

在COG ACCL0431研究中，接受硫代硫酸钠联合顺铂治疗的患者听力损失发生率为28.6%，而单独接受顺铂治疗的患者听力损失发生率为56.4% (P = .004)。——出国看病

在SIOPEL6研究中，硫代硫酸钠加顺铂组听力损失发生率为35.1%，而单顺铂组为67.3%。

SIOPEL6试验的国际主席、伦敦大奥蒙德街医院的医学博士佩内洛普·r·布洛克在新闻发布会上说:“用顺铂治疗实体瘤的儿童永久性丧失听力的风险非常高。”“随着几种癌症的治愈率上升到90%以上，解决这些永久致残[ae]的需求变得越来越迫切。” ——出国看病

参与COG ACCL0431试验的患者在每次顺铂输注后6小时接受硫代硫酸钠静脉注射，剂量水平为16 g/m2或533 mg/kg。——出国看病

COG ACCL0431试验的主要终点是儿科患者听力损失的发生率。两项试验的次要终点包括总生存期(OS)和无事件生存期(EFS)。——出国看病

对于COG ACCL0431试验，1至18岁的新诊断的生殖细胞肿瘤、肝母细胞瘤、成神经管细胞瘤、成神经细胞瘤、骨肉瘤或其他恶性肿瘤的患者可以参加试验。此外，年龄在16岁以上的人需要有50%到100%的卡尔诺夫斯基表现状态，而年龄在16岁或以下的人需要有50%到100%的兰克斯基表现状态。——出国看病

在SIOPEL6试验中，患者被随机1:1分配以10 g/m2、15 g/m2、20 g/m2为潜在剂量水平，接受以顺铂为基础的化疗，同时服用或不服用硫代硫酸钠注射液。——出国看病

SIOPEL6试验的主要终点是听力损失的发生率。次要终点包括OS和EFS。

年龄大于1个月，年龄小于或等于18岁且患有标准危险的肝母细胞瘤的患者有资格参加SIOPEL6试验。其他纳入标准包括具有书面知情同意和能够遵守提交材料以供中央审查的要求。患有肝细胞癌、肾功能异常、复发性疾病或既往接受过任何化疗的患者不符合入选条件。

在COG ACCL0431试验中最常见的毒性是低钾血症。——出国看病

SIOPEL6研究中常见的不良反应(AEs)包括呕吐、感染、恶心、血红蛋白降低和高钠血症。

FDA此前于2022年9月批准了硫代硫酸钠注射液，以降低儿科患者顺铂相关性听力损失的风险SIOPEL6试验和COG ACCL0431研究的数据支持了FDA批准注射的决定。此外，FDA于2023.3年1月授予该患者注射孤儿药的排他性——出国看病