出国看病资讯婴儿白血病治疗的突破

出国看病资讯婴儿白血病治疗的突破

患有白血病的婴儿可以在科学家使用基因工程复制疾病中发现的基因缺陷后获得一系列新的治疗方法。——出国看病

急性髓系白血病是一种高危癌症，影响两岁以下儿童。

大约二十年前，科学家们首先确定了与癌症相关的生物标志物。

现在，他们首次使用基因工程来制作故障模型，这意味着他们可以研究其生物学机制以揭示潜在的药物靶点。——出国看病

“这是找到治愈这种罕见但致命的儿童白血病的第一步，”伦敦布鲁内尔大学的Sabrina Tosi博士说。——出国看病

“通过为这种类型的白血病生成体外模型，我们正在为进一步研究提供工具。它使我们能够确定潜在的药物靶点，从而导致可能的新疗法。"——出国看病

在英国，每年约有100名儿童被诊断患有急性髓系白血病。而且没有单一的“去”治疗 - 医生尝试化疗和骨髓（干细胞）移植的不同组合。几乎没有幼儿存活超过三年。——出国看病

在急性髓系白血病婴儿中发现了太多的MNX1基因，这些婴儿携带Tosi博士在2000年发现的特定基因改变。但由于这种疾病主要影响婴儿，因此很难从患者那里收集足够的癌细胞进行研究，因此研究人员对该基因的工作原理知之甚少。她的团队使用基因编辑来制作一个细胞模型，其中包含过度产生MNX1的遗传改变，可以一遍又一遍地重建。这意味着科学家现在可以深入研究它，看看它在分子水平上是如何工作的，这将有助于突出新的治疗方法。

“由于基因组工程技术的最新进展，已经开发了新的小鼠和人类模型，”发表在Oncogenesis杂志上的这项研究说。“——出国看病

因此，白血病发生的机制开始被发现，包括受影响的确切发育窗口和MNX1的作用。了解t（7;12）的细胞遗传学，分子和临床特征将为靶向治疗干预铺平道路。——出国看病

“在儿童中，目前的标准疗法基本上与成人相同。化疗，在某些情况下，干细胞移植，“博士研究员丹尼斯·拉古萨解释说。“因此，希望我们能够确定特定于这种特定类型白血病的东西，以便治疗更有效，而不是那么具有侵略性。——出国看病