FDA授予他米巴罗汀高风险MDS快速通道指定

他米巴罗汀是一种首创的口服选择性维甲酸受体α激动剂，正在与阿扎胞苷联合用于新诊断的高风险骨髓增生异常综合征。

根据Syros Pharmaceuticals的新闻稿，他米巴罗汀已获得FDA的快速通道指定，用于治疗高风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者。

由于其新名称，他米巴罗汀（一种口服首创的选择性视黄酸受体α激动剂）的开发和审查将加快。

“收到tamibarotene的快速通道指定强调了tamibarotene的潜力和[高风险] MDS患者的未满足需求，由于疾病的进行性，他们的预后不良，”Syros Pharmaceuticals首席医疗官David A. Roth医学博士在新闻稿中说。“自2006年以来，除了低甲基化药物之外，没有新的疗法被批准，大约一半的被诊断患有高风险MDS的患者最终进展为AML。我们感谢有机会加快他米巴罗汀的交付，作为这一人群的新护理标准。

作为3期SELECT-MDS-1研究（NCT04797780）的一部分，他米巴罗汀目前正在与阿扎胞苷（Vidaza）联合用于RARA基因过表达的患者群体中进行评估。2这项随机、双盲、安慰剂对照研究估计招募了 190 名患者，包括 12 个国家的 75 个临床站点。患者入组预计将于 2023 年第四季度完成，数据将在 2024 年第三季度完成。

试验中的患者将在每 28 天周期的第 8 至 28 天口服 6 mg 他米巴罗汀，每天两次，在第 1 至 7 天接受 75 mg/m2 静脉注射或皮下注射阿扎胞苷的治疗。对照组将接受安慰剂和阿扎胞苷。

主要终点是完全缓解 （CR），次要终点包括客观缓解、无事件生存期、总生存期、输血独立性、CR 持续时间和安全性。

要入组，患者需要年满 18 岁，RARA阳性新诊断为高风险MDS。患者还需要具有 0 至 2 的 ECOG 体能状态。

在筛查时能够并愿意接受异基因造血干细胞移植 （HSCT） 的患者，或先前接受过低甲基化剂、化疗或同种异体 HSCT 治疗的患者不符合入组资格。

此外，作为2期SELECT-AML-1研究（NCT04905407）的一部分，他米巴罗汀正在研究与维奈托克（Venclexta）联合用于不适合新诊断的急性髓系白血病和RARA过表达的患者。该研究的初始数据预计将于2023年第四季度公布，其他数据将于2024年公布。

该研究估计招募了 95 名患者，他们将在每 28 天周期的第 1 至 7 天每天一次静脉注射 75 mg/m2 的阿扎胞苷治疗;口服维奈托克，第1天每日100毫克，第2天200毫克，第3天及以后400毫克;在第 6 部分中，每 28 天周期的第 8 至 28 天每天服用 6 毫克他米巴罗汀。该方案将与维奈托克和阿扎胞苷进行比较。