卡博铂治疗强化结果改善5年EFS在儿科高危组3髓母细胞瘤

患有高风险分子亚群3髓母细胞瘤的儿科患者在接受碳水化合物强化治疗后，5年无事件生存率有所提高。

根据JAMA肿瘤学上发表的第三阶段研究的结果，使用碳水化合物强化治疗可以改善3髓母细胞瘤高危人群的5年无事件生存率（EFS）。

出国看病研究人员报告说，使用加重碳水化合物的治疗，使3组髓母细胞瘤的儿科患者存活率提高19%。5年期EFS利率为66.4%，卡博铂为59.2% ：在控制臂中。在专门属于第3组的患者中，5年期EFS率为73.2%，而碳水化合物的发病率为53.7%。

"在这个潜在的第三阶段随机临床试验中，我们没有观察到足够的益处，无法为所有患有高风险髓母细胞瘤的儿童推荐碳水化合物素或异位素。虽然这项研究最初被支持评估髓母细胞瘤是一种单一的疾病，但生物学上的见解已经导致对髓母细胞瘤的当代看法，即作为4个分子分组，可能决定对治疗和预后的反应，"出国看病研究者写道。

出国看病这项研究最初招收了294名患者，其中9人因治疗时间原因不合格，另外24名患者因回顾性中央或中央病理学审查而不合格。后续时间中位数为6.7年。在5年前，共有15名病人失去随访。此外，261名患者有资格通过前瞻性和回顾性的中央审查。

在登记时，患者年龄中位数为8.6岁。共有72.4%的患者患有转移性疾病，22.2%患者患有扩散性增生。此外，5.4%患者患有1.5厘米的残余疾病2或更大。

患者被随机接受36Gy的颅骨放射治疗加上每周文西汀加或减每日碳水化合物。随后是6个周期的维持化疗，包括西斯铂、环磷酰胺和文西汀加或减12个疗程，使用异黄素（阿布索里卡）和维持治疗。

出国看病调查人员停止使用异种雷蒂诺因，因为调查人员认为，这不太可能导致EFS的显著差异。使用同位素的5年期EFS为68.6%，而无同位素为67.8%。

在第3组患有M0阶段疾病的患者中， 5 年 EFS 率为 95.0%和整体生存是 100%.相比之下，转移性疾病患者的5年EFS率达到53.6%和OS 64.9%。

患有转移性疾病和3组髓母细胞瘤的患者，5年期EFS与碳水化合物是64.8%和操作系统是77.4%。相比之下，5年期无碳水化合物EFS为40.3%：和操作系统为 51.2%。

此外，在MTC扩增或异色体17和3组髓母细胞瘤患者的低生存率之间发现了关联。这转化为5年期EFS利率为49.3%，而没有MYC放大或等色体17的人为73.6%。

在安全性方面，在诱导阶段接受碳水化合物治疗的患者中，造血液不良反应（AEs）似乎更为显著。这导致血小板减少和发热性中性粒细胞减少的风险增加。超过5%的患者观察到3级或3级以上的高品位毒性。在4名卡博铂手臂的患者中报告了3级过敏性碳水化合物。

出国看病研究人员还评估了接受碳水化合物治疗的不同分子亚群的5年EFS， 包括WNT，SHH，以及4组65.6%。

"我们观察到，在随机接受与并发性碳水化合物强化化学治疗的3组髓母细胞瘤患者中，存活率仅提高19%，转移组3髓母细胞瘤患者的存活率提高25%。然而，提高存活率是以增加毒性影响为代价的。因此，避免那些预计不会受益的患者群体的治疗强化是适当的，特别是在那些患有WNT、SHH和4组髓母细胞瘤的患者中，"出国看病的研究人员总结道。