出国看病资讯Omburtamab BLA重新提交给FDA治疗小儿神经母细胞瘤

出国看病资讯Omburtamab BLA重新提交给FDA治疗小儿神经母细胞瘤

在2020年拒绝为患有中枢神经系统/软脑膜从神经母细胞瘤转移的儿科患者提交信函后，重新提交了omburtamab的生物制剂许可证申请。——出国看病

根据Y-mAbs Therapeutics的新闻稿，在拒绝提交FDA的信函后，omburtamab在患有中枢神经系统（CNS）/软脑膜从神经母细胞瘤转移的儿科患者中的生物学许可申请（BLA）的重新提交已经完成。——出国看病

该申请基于2项2期试验的结果，即101项（NCT03275402）和03-133（NCT00089245），结果预计将于2022年晚些时候公布。2,32020年10月，FDA发布了一封拒绝提交信函，理由是需要进一步详细说明化学，制造和控制以及临床模块。——出国看病

"我很高兴看到Y-mAbs在神经母细胞瘤中的第二次BLA提交完成。由于接受高风险系统性神经母细胞瘤治疗的儿童可能会经历更长的全身缓解，我们预计更多的患者最终会因脑转移而复发，目前除了手术和放疗之外，这些患者没有有效的治疗方法。Y-mAbs的创始人，董事长兼总裁Thomas Gad在新闻稿中表示。——出国看病

03-133研究包括107名接受2剂omburtamab的可评估患者。中位总生存期（OS）为50.8个月，在2019年6月更新数据时尚未达到最终中位数。先前的数据读数报告93名患者的中位OS为47.1个月。——出国看病

研究人员还治疗了68名患有其他中枢神经系统癌症（如转移性病变）的患者。该组患者共接受了201次omburtamab注射。罕见的自限性 1 级或 2 级不良反应 （AE） 包括发热、头痛和呕吐。总共3次注射与3级AE相关，需要停止治疗;这些AE包括化学性脑膜炎和增加的交通性脑积水。骨髓抑制也发生在接受颅脊髓放疗的患者中，剂量水平超过60 mCi。

在101项研究中，招募了17名患者。研究人员报告称，在中位随访26周后，12个月的OS率为87%，而Y-mAbs先前披露的历史对照组为30%。——出国看病

"我们相信omburtamab可以潜在地解决神经母细胞瘤引起的CNS /软脑膜转移儿童的重大未满足的医疗需求，我们期待与FDA合作，将omburtamab带给合适的患者。对于面临神经母细胞瘤引起的CNS / leptomeneal转移的家庭和患者以及Y-mAbs来说，这是一个关键的里程碑，"Y-mAbs首席执行官Claus Moller博士总结道。——出国看病