出国看病资讯FDA批准尼洛加司他治疗硬纤维瘤优先审查

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据SpringWorks therapeutics的一份新闻稿称，FDA已经接受并优先审查了nirogacestat作为成人硬纤维瘤患者治疗的研究性新药申请——出国看病

“我们的nirogacestat(新药申请)获得优先审查，这是我们为纤维瘤患者提供首个获批治疗的雄心中的一个重要里程碑，”nirogacestat制造商表示。——出国看病

“我们的nirogacestat(新药申请)获得优先审查，这是我们为纤维瘤患者提供首个获批治疗的雄心中的一个重要里程碑，”nirogacestat制造商表示。——出国看病

FDA已将处方药用户收费法案日期定为2023年8月27日。

在2022年欧洲医学肿瘤学会大会(ESMO)上宣读的DeFi 3期试验(NCT03785964)的数据支持了这项研究性新药申请。——出国看病

在DeFi试验中，与安慰剂组的15.1个月相比，尼洛加司他未达到中位无进展生存期(PFS);前者显示疾病进展风险降低71% (HR, 0.29;95% ci, 0.15-0.55;P <措施)。2此外，根据性别、肿瘤位置、既往治疗或手术以及突变状态等因素，尼洛加司他在所有预先指定的亚组中均获得PFS获益。——出国看病

SpringWorks首席执行官Saqib Islam在新闻发布会上说:“我们的nirogacestat(新药申请)获得优先审查，这是我们为纤维瘤患者提供首个获批治疗的雄心中的一个重要里程碑。” ——出国看病

在全球随机、双盲、安慰剂对照的DeFi三期临床试验中，研究人员比较了尼洛加司他与安慰剂在进展性硬膜样肿瘤成人患者中的疗效和安全性。共有142名患者被随机1:1分配，每天两次接受150mg的尼洛加司他(n =70)或安慰剂(n = 72)。——出国看病

试验的主要终点为PFS，由盲法独立中心评价。次要和探索性终点包括安全性、客观缓解率(ORR)、缓解持续时间、肿瘤体积变化和患者报告的结果。——出国看病

根据RECIST v1.1指南，在筛查的12个月内，经组织学证实硬纤维瘤进展至少20%的18岁及以上的患者符合入组条件。其他纳入标准包括提供档案或新的肿瘤组织以再次确认疾病，ECOG表现状态为2或更低，以及足够的器官和骨髓功能。——出国看病

DeFi试验中，尼洛加司他组的确诊ORR为41%，安慰剂组为8%，完全缓解率为7%，安慰剂组为0%。此外，尼洛加司他对患者报告的结果有统计学意义和临床意义的改善，包括疼痛减轻，其他硬膜样肿瘤特异性症状，改善身体角色功能和总体健康相关的生活质量。——出国看病

总体而言，尼洛加司他治疗后95%的治疗紧急不良反应(TEAEs)为1级或2级。尼洛加司他组和安慰剂组最常见的teae分别包括腹泻(84% vs 35%)、恶心(54% vs 39%)和疲劳(51% vs 36%)。在每个组中，因teae而减少剂量的比例分别为42%和0%，因teae而需要停止治疗的比例分别为20%和1%。——出国看病

研究人员发现75% (n = 27/36)接受尼洛加司他治疗的育龄患者存在卵巢功能障碍。在这些患者中，74%的不良事件得到解决，其中64%的患者继续接受尼洛加司他治疗。——出国看病