出国看病资讯FDA暂停评估MT-0169在R/R多发性骨髓瘤和淋巴瘤中的临床试验

出国看病资讯FDA暂停评估MT-0169在R/R多发性骨髓瘤和淋巴瘤中的临床试验

根据Molecular Templates, inc .的一份新闻稿，FDA已经部分临床搁置了一项评估MT-0169作为复发或难治性多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤治疗的一期研究(NCT04017130)，该研究基于先前2例患者心脏不良反应(AEs)的报告——出国看病

在FDA取消部分限制之前，研究人员不会招募任何新的患者，尽管目前参与试验的患者将继续接受治疗。——出国看病

在接受50 mcg/kg MT-0169的患者中，1例患有无症状的2级心肌炎，1例患有无症状的3级心肌病。两例患者均在不良事件发生后2个月内完全康复，剂量降至5 mcg/kg。研究人员在50 mcg/kg剂量水平下未观察到4级或5级ae。——出国看病

在2022年1月提交方案修订后，研究人员继续给复发性多发性骨髓瘤患者施用5 mcg/kg的MT-0169。接受5 mcg/kg MT-0169治疗的4例患者的不良事件没有大于1级，1例患者有非常好的部分缓解，在接受研究治疗超过7个月的情况下进展到严格的完全缓解(CR)。此外，3名接受10 mcg/kg药物的患者没有发生心脏不良事件，尽管1名患者在此剂量水平有短暂的2级腹泻。——出国看病

FDA已要求调查人员对2例发生心脏毒性的患者提供解释，将剂量水平修改为5 mcg/kg的理由，并提供数据证明低剂量MT-0169所观察到的临床获益-风险比。

Molecular Templates的首席医疗官Roger Waltzman医学博士在新闻发布会上说:“患者的安全是我们的首要任务。”“5 mcg/kg和10 mcg/kg的队列已经完成，我们在这些低剂量下没有观察到任何心脏[ae]或其他严重[ae]。一名5 mcg/kg剂量的患者处于严格的CR中，目前正在接受治疗的第七个月。我们期待着与FDA分享这些数据，并对MT-0169在低剂量下的收益-风险情况充满信心。” ——出国看病

MT-0169是第二代工程毒素体此外，它是一个单链可变片段，被设计为对CD38具有高亲和力，允许与酶去免疫的志贺样毒素a亚单位融合。研究人员认为，MT-0169的设计可能使其能够克服肿瘤对daratumumab (Darzalex)耐药的主要机制。——出国看病

开放标签一期研究的研究人员评估了MT-0169在复发或难治性多发性骨髓瘤或非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性、耐受性、疗效和药代动力学。——出国看病

在试验的剂量增加部分，患者在28天的治疗周期中每7天或每14天静脉注射MT-0169。在试验的剂量扩展部分，实验组包括对非霍奇金淋巴瘤患者每周或每两周给药，对复发或难抗daratumumab的多发性骨髓瘤患者每周或每两周给药，以及对未接受抗cd38治疗的多发性骨髓瘤患者每周给药。——出国看病

第1部分的主要终点包括MT-0169的最大耐受剂量或推荐2期剂量、剂量限制毒性和治疗相关剂量毒性;总体缓解率是研究第二部分的主要终点。次要终点包括临床获益率、疾病控制率和无进展生存期。——出国看病

18岁及以上患有复发性或难治性多发性骨髓瘤和可测量疾病的患者有资格参加试验的第一部分。患者还需要ECOG表现状态为0或1。——出国看病