出国看病资讯Selinexor获FDA快速通道认定治疗骨髓纤维化

出国看病资讯Selinexor获FDA快速通道认定治疗骨髓纤维化

根据Karyopharm Therapeutics的新闻稿，FDA已授予selinexor (Xpovio)快速通道资格，用于治疗骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。——出国看病

作为3期XPORT-MF-034试验(NCT04562389)的一部分，Selinexor目前正在评估与ruxolitinib (Jakafi)联合治疗JAK inhibitor-naïve骨髓纤维化患者。研究人员希望在2025年获得3期试验的顶线数据，开发人员计划在不同的JAK inhibitor-naïve设置中评估selinexor与其他药物的联合使用。——出国看病

Karyopharm首席医疗官Reshma Rangwala博士在新闻发布会上说:“快速通道指定selinexor突出了其解决骨髓纤维化未满足医疗需求的潜力，这是我们继续进行关键3期研究的重要认可。”“我们期待与FDA继续互动，为有需要的患者推进这种有希望的治疗方法的开发。”——出国看病

研究者此前在美国癌症研究协会(AACR) 2023年年会上、美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上和2023欧洲血液学协会(EHA)年会上公布了XPORT-MF-034试验一期部分的数据。截至2023年4月10日的数据截止点，91.7%接受selinexor + ruxolitinib治疗的可评估患者在24周时获得了至少35%的脾体积缓解(SVR35)， 77.8%的患者症状评分改善至少50% (TSS50)意向治疗人群的相应比例分别为78.6%和58.3%。——出国看病

所有可评估的患者在任何时候都经历了SVR35反应，这些益处扩展到包括男性患者和接受低剂量ruxolitinib的患者在内的亚组。此外，研究人员观察到，在所有骨髓纤维化症状评估表域中，主要脾脏和细胞因子相关症状均有改善。——出国看病

在接受60mg selinexor + ruxolitinib治疗的患者中，任何级别的治疗不良反应(teae)包括恶心(78.6%)、贫血(64.3%)、血小板减少(64.3%)和疲劳(57.1%)。3级或更高级别teae包括贫血(42.9%)、血小板减少(28.6%)和背痛(14.3%)。大多数恶心病例为1级(75%)，没有导致任何与治疗相关的中断。——出国看病

西奈山伊坎医学院医学教授、血癌和髓系疾病卓越中心主任、首席研究员John Mascarenhas医学博士在这些数据发表时的新闻发布会上说:“selinexor联合ruxolitinib在所有亚组中观察到脾脏体积的实质性减少，这是非常令人鼓舞的。”——出国看病

双盲随机3期XPORT-MF-034试验的研究人员计划招募多达306名中度或高风险骨髓纤维化患者。患者将被随机分配为2:1，在每个28天周期的第1、8、15和22天口服60 mg selinexor或匹配的安慰剂，外加15或20 mg ruxolitinib，每天两次。——出国看病

试验的主要终点是SVR35和TSS50。次要终点包括贫血反应、selinexor的最大血浆浓度和安全性。——出国看病

根据2016年世界卫生组织骨髓增生性肿瘤分类，诊断为原发性骨髓纤维化、原发性骨髓纤维化或真性红细胞增多症后骨髓纤维化的18岁及以上患者有资格参加该试验。其他资格标准包括ECOG表现状态为0至2，肝功能正常，估计预期寿命大于6个月。——出国看病