出国看病资讯尼洛加司他治疗进展性纤维瘤疗效显著

出国看病资讯尼洛加司他治疗进展性纤维瘤疗效显著

根据 3 期 DeFi 试验 （NCT03785964） 的结果，尼罗西他治疗在进展性硬纤维瘤患者的无进展生存期 （PFS） 和客观缓解率 （ORR） 方面产生了显着的益处。——出国看病

中位随访时间为15.9个月，与安慰剂相比，尼罗加司他显著改善了PFS，将疾病进展或死亡的风险降低了71%（HR，0.29;95%CI，0.15-0.55;P <.001）。此外，每个队列的中位PFS不可估计（NE;95%CI，NE-NE）与15.1个月（95%CI，8.4-NE）相比。研究人员指出，根据性别、肿瘤位置、病灶性、治疗状态、既往治疗、基因突变状态和家族性腺瘤性息肉病病史，尼罗加司他在各亚组中的PFS持续改善。——出国看病

尼罗西他组确诊ORR为41%，安慰剂组为8%（P <.001）。在每个队列中，7%的患者出现完全缓解，而每个队列中患者为0%。此外，确认首次反应的中位时间分别为5.6个月和11.1个月。——出国看病

“在3期DeFi试验中，nirogacestat显示出显着的临床疗效，并显着改善了[硬纤维瘤]患者的疼痛，症状负担，身体和角色功能以及与健康相关的生活质量[HRQOL]，”主要作者Mrinal M. Gounder，医学博士，纪念斯隆凯特琳癌症中心的肉瘤医学肿瘤学家，在一份新闻稿中说。2“重要的是，nirogacestat表现出可控的安全性。这些结果对患者来说是一个值得注意的治疗进步。——出国看病

在国际双盲3期DeFi试验中，研究人员评估了尼罗乙酰他与安慰剂相比对进展性硬纤维瘤患者的疗效和安全性。患者被随机分配1：1接受150mg尼罗加司他或匹配的安慰剂，每天口服两次，以28天为周期连续服用。——出国看病

试验的主要终点是PFS。次要终点包括ORR和患者报告结局的变化，包括疼痛、症状负担、躯体功能、角色功能和HRQOL。——出国看病

18岁或以上的组织学确诊进展性硬纤维瘤和侵袭性纤维瘤病患者有资格参加该试验。其他纳入标准包括既往未接受过不适合手术的进展性硬纤维瘤或接受至少 1 线治疗的难治性/复发性硬纤维瘤的治疗。——出国看病

在纳入研究的142名患者中，70名接受尼罗加司他，72名接受安慰剂。患者的中位年龄为34岁（范围为18-76岁）。在nirogacestat和安慰剂组中，大多数患者分别为女性（64% vs 65%），White（91% vs 75%），有腹外肿瘤（76% vs 75%），并且只有一个焦点（61% vs 57%）。

患者在尼罗乙酰他组（范围，2-0）和安慰剂组（范围，14-0）中接受的中位数为19线治疗。此外，接受nirogacestat的患者中有74%和接受安慰剂的患者中有81%在既往治疗后出现难治性或复发性疾病。——出国看病

接受尼罗醋他治疗1年后无事件的可能性为85%（95%CI，73%-92%），而接受安慰剂的患者为53%（95%CI，40%-64%）。2年后无事件的可能性分别为76%（95%CI，61%-87%），而各组为44%（95%CI，32%-56%）。——出国看病

在治疗的第10周期后，nirogacestat在患者报告的结局方面产生了具有统计学意义和临床意义的改善，包括平均最差疼痛强度评分（P <.001），总症状评分（P <.001），身体功能领域评分（P <.001），身体功能评分（P <.001），角色功能评分（P <.001）和总体HRQOL评分（P ≤.01）。——出国看病

尼罗乙酰他治疗后的常见不良反应（AEs）包括腹泻（84%）、恶心（54%）、疲劳（51%）、低磷血症（42%）和肌肉皮疹（32%）。研究人员报告说，95%的AE是1级或2级。此外，接受尼罗西他治疗的育龄能力患者中，75% （n = 27/36） 的 AE 与卵巢功能障碍一致，74% （n = 20/27） 消退。——出国看病

FDA此前在2023年2月批准了尼洛加司他作为硬纤维瘤治疗药物的优先审查，这得到了2022年欧洲医学肿瘤学会大会(ESMO)上宣读的DeFi试验早期数据的支持。——出国看病