FDA授予Belzutifan在晚期既往治疗的RCC中的优先审查

FDA授予Belzutifan在晚期既往治疗的RCC中的优先审查

根据默克公司的一份新闻稿，FDA已经优先审查了贝尔祖替芬(Welireg)的补充新药申请(sNDA)，该药物用于治疗晚期肾细胞癌(RCC)患者，此前使用免疫检查点和抗血管生成药物治疗

监管机构已经为该适应症的belzutifan设定了2024年1月17日的处方药用户收费法案日期。

sNDA的支持数据来自LITESPARK-005 iii期试验(NCT04195750)，在该试验中，研究人员比较了贝祖替芬与依维莫司(依维莫司)在晚期RCC患者中的疗效。

根据先前一个独立数据监测委员会进行的预先指定的中期分析，研究人员强调，与依维莫司相比，使用贝祖替芬治疗导致无进展生存期(PFS)有临床意义和统计学意义的改善此外，贝祖替芬在客观缓解率(ORR)方面产生了统计学上显著的改善，ORR是试验的关键次要终点之一。研究者还报告了使用贝祖替芬改善总生存期(OS)的趋势，尽管在中期分析时没有达到统计学意义。

在LITESPARK-005试验中，Belzutifan的安全性似乎与之前关于该药物的报道相当。

默克研究实验室全球临床发展高级副总裁兼晚期肿瘤学主管Marjorie Green医学博士在新闻发布会上说:“在免疫检查点和抗血管生成治疗后癌症进展的晚期RCC患者预后较差，对于这些患者来说，对具有替代作用机制的新选择的需求至关重要。FDA对该申请的优先审查指定强化了为先前接受过治疗的晚期RCC患者提供新选择的紧迫性，我们致力于与FDA密切合作，尽快将belzutifan带给这些患者。”

在开放标签随机iii期LITESPARK-005试验中，746名患者被随机分配接受每日一次口服120mg贝祖替芬或每日一次口服10mg依维莫司。

该研究的主要终点是通过盲法独立中心评价和OS评估的符合RECIST v1.1标准的PFS。次要终点包括ORR、反应持续时间、不良反应和与健康相关的生活质量。

在接受PD-L1检查点抑制剂和VEGF酪氨酸激酶抑制剂治疗后，18岁及以上的不可切除、局部晚期或转移性透明细胞RCC和疾病进展的患者能够参加这项研究。其他入选标准包括既往系统治疗不超过3条线，书面知情同意和足够的器官功能。

在研究开始前3年内已知需要积极治疗的其他恶性肿瘤或已知中枢神经系统转移的患者不能参加研究。有临床意义的心脏疾病、中度至重度肝功能损害、随机分组前2周内接受过放疗、随机分组前3周内接受过大手术或需要全身治疗的活动性感染也被排除在外。