出国看病资讯FDA ODAC对继续批准美法兰氟fenamide治疗复发/难治性骨髓瘤持否定意见

出国看病资讯FDA ODAC对继续批准美法兰氟fenamide治疗复发/难治性骨髓瘤持否定意见

FDA肿瘤药物咨询委员会投票反对继续使用美法兰氟甲酰胺治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。

FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)以14票对2票否决了加速批准melphalan flufenamide (Pepaxto)作为复发/难治性多发性骨髓瘤患者的治疗药物，此前该药物的不利风险/收益情况被披露——出国看病

“在仔细听取了赞助商和FDA的介绍后，我得出结论，(美法兰氟甲酰胺)已被证明缺乏确认的益处，总体生存率较低，并有潜在的实际伤害，”David Mitchell，多发性骨髓瘤患者，oddac的消费者代表，患者负担得起药物的创始人，在会议上说。——出国看病

该药物此前已在至少接受过4种治疗方案且对至少1种蛋白体抑制剂、1种免疫调节剂和1种cd38靶向单克隆抗体耐受的患者中获得上述适应症的加速批准该应用得到了二期HORIZON研究(NCT02963493)结果的支持，在该研究中，复发/难治性疾病患者在第1天静脉注射40mg的美法兰氟甲酰胺，并在每28天周期的第1、8、15和22天静脉注射40mg的地塞米松，直到疾病进展或不可接受的毒性。——出国看病

根据国际骨髓瘤工作组标准，总体缓解率为23.7% (95% CI, 15.7%-33.4%)，中位缓解时间为4.2个月。——出国看病

“加速批准的一个关键方面是，后续试验实际上证实了最初看到的好处。不幸的是，在这种情况下，后续试验失败了，它不仅没有显示出我们最初看到的益处的规模，而且潜在地显示了有明显毒性的患者死亡风险的增加。因此，我投了反对票，”Mikkael Sekeres医学博士、理学硕士、迈阿密大学卫生系统Sylvester综合癌症中心血血学部门主任在ODAC会议上说。——出国看病

FDA于2027月发布了关于使用美法兰氟非那胺治疗后可能增加死亡风险的警告。这是在3期OCEAN试验(NCT03151811)中观察到的，该试验在复发/难治性人群的两个队列中评估了美法兰氟非那胺与标准护理pomalidomide (Pomylast) +低剂量地塞米松。该药物的继续批准取决于确认试验的结果。常见的不良反应是实验室异常，包括白细胞、血小板、淋巴细胞、中性粒细胞和血红蛋白减少，以及肌酐增加。——出国看病

在与fda进行讨论后，美法兰氟氟酰胺于2021年10月从美国市场撤出。OCEAN试验的数据表明，与波马度胺/地塞米松组相比，接受美法兰氟氟酰胺/地塞米松联合治疗的患者的OS没有改善。FDA决定，这些发现不值得进行验证性试验，导致开发商Oncopeptides AB缩小规模，重新专注于专利肽药物结合平台的开发。——出国看病