出国看病资讯FDA授予HM432939快速通道称号，用于复发/难治性AML

出国看病资讯FDA授予HM432939快速通道称号，用于复发/难治性AML

根据正在进行的1/2期试验的结果，FDA已授予HM432939快速通道指定为FLT3突变复发/难治性急性髓系白血病患者。——出国看病

根据Aptose Biosciences的新闻稿，FDA已授予HM43239快速通道指定，用于治疗具有FLT3突变的复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者。——出国看病

这是基于正在进行的1/2期试验（NCT03850574）的结果，其中药物诱导完全缓解（CR）并且耐受性良好。此前在2018年，HM43239获得了复发/难治性AML的孤儿药称号。——出国看病

“快速通道状态承认HM43239有可能填补[患有]AML的患者的未满足需求，并支持我们的努力，因为我们将其推进到潜在的注册研究，”Aptose Biosciences董事长，总裁兼首席执行官William G. Rice博士在新闻稿中表示。“HM43239有效地抑制了所有测试形式的FLT3以及SYK和JAK驱动的途径，已经在正在进行的1/2期临床试验中为各种复发或难治性AML患者提供了[CR]，包括先前其他FLT3抑制剂药物失败的患者。快速通道指定将有助于促进药物的开发。——出国看病

该研究的估计招募人数为120名患者，他们在入组后每天接受HM43239连续给药。主要终点包括具有剂量限制性毒性的患者数量、浓度-时间曲线下的面积和最大血清浓度。次要终点包括经修改的国际工作组标准得出的最佳缓解率、缓解持续时间、总生存期、无事件生存率以及累积发病率或复发率。——出国看病

如果患者年满18岁或以上，则有资格接受治疗;对至少1个先前治疗周期无效，或在先前治疗达到缓解后复发;ECOG 性能状态为 2 或更低;并且最低预期寿命为3个月或更长时间。

在 2021 年美国血液学会年会暨博览会上，该研究的结果表明，13 名患者在剂量递增队列中以 20 mg 至 160 mg 的剂量接受治疗，剂量扩展队列中的 15 名患者接受了 80 mg 的治疗。——出国看病

在基于国际工作组标准的最佳反应方面，4名患者有CR，1名患者CR计数恢复不完全。所有达到复合CR（CRc）的5名患者均以80mg剂量治疗。80mg剂量下的CRc率为26.3%。在8名患有FLT3突变并以80mg剂量治疗的患者中，3名患者达到了CRc。在FLT3野生型（n = 11）的患者中，CRc在2中达到。此外，在其余4名CRc患者中，有3名继续接受造血干细胞移植，并且在就诊时还活着并处于缓解状态。——出国看病

观察到治疗紧急不良反应，伴有腹泻（14%），恶心（7%），呕吐（7%）和丙氨酸氨基转移酶增加（7%），没有患者有高于3级的事件。——出国看病