出国看病资讯VCN-01获得FDA胰腺癌孤儿药认定

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根据Theriva Biologics，Inc.的新闻稿，FDA已授予VCN-01孤儿药资格，VCN-<>是一种选择性基质降解溶瘤腺病毒，用于治疗胰腺癌患者。——出国看病

在2b期病毒试验（NCT05673811）中，研究人员正在评估该药物与吉西他滨和nab-紫杉醇（Abraxane）联合用于转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者的一线治疗。FDA此前授予VCN-01孤儿药称号，作为视网膜母细胞瘤患者的治疗方法。——出国看病

“FDA决定授予VCN-01孤儿药称号，突显了PDAC患者迫切需要新的治疗选择，PDAC是所有癌症中存活率最低的癌症之一，”Theriva Biologics首席执行官Steven A. Shallcross在新闻稿中说。“越来越多的临床数据强调了VCN-01的多种作用模式，以及在VCN-1联合化疗或免疫治疗PDAC和其他实体瘤患者的01期研究中观察到的令人信服的临床结果，使我们相信VCN-01有潜力解决这种未满足的医疗需求。——出国看病

开发人员设计VCN-01在肿瘤细胞内进行积极复制，从而降解肿瘤基质，作为癌症治疗的物理和免疫抑制屏障。据推测，VCN-01通过这种机制使肿瘤溶解，增强化疗药物的可及性和灌注，增加肿瘤免疫原性，并使肿瘤暴露于患者的免疫系统和任何免疫治疗药物。此外，腺病毒旨在靶向原发肿瘤和转移瘤。——出国看病

研究人员之前在一项多中心、开放标签的 01 期试验 （NCT1） 中评估了 VCN-02045602 加 nab-紫杉醇和吉西他滨在晚期实体瘤患者中的效果。2根据试验第3部分中临床活性的初步分析，用1.0 x 1013每位VCN-01患者的病毒颗粒产生83%的总缓解率，中位无进展生存期（PFS）为6.3个月，中位总生存期（OS）为20.8个月。研究人员在第3部分中观察到没有剂量限制性毒性，最常见的治疗中出现的不良反应包括发烧（93%），呕吐（21%），虚弱（21%），恶心（21%）和丙氨酸氨基转移酶增加（21%）。——出国看病

在开放标签，对照，多中心，随机VIRAGE研究中，研究人员将评估VCN-01作为美国和欧洲92个地点多达25名新诊断的转移性PDAC成年患者的治疗方法。在对照组中，患者将在每个 125 天周期的第 2、30 和 40 天接受 1000 mg/m2 的 nab-紫杉醇作为 30-1 分钟的静脉输注，以及 8 mg/m15 的吉西他滨静脉输注，持续 28 分钟。在实验组中，患者将接受VCN-01作为1 x 101的单次静脉注射剂量3在第一和第四个周期的第 1 天，每位患者的病毒颗粒，以及与对照方案相同剂量的吉西他滨和 NAB-紫杉醇。——出国看病

VIRAGE研究的主要终点是OS和安全性。次要终点包括PFS、疾病控制率和缓解持续时间。

18 岁及以上组织学或细胞学确诊的转移性 PDAC 患者，如果之前未接受过全身治疗，则有资格参加该试验。其他资格标准包括根据 RECIST v1.1 标准存在至少 1 个可测量的病变，ECOG 体能状态为 0 或 1，预期寿命至少为 5 个月。——出国看病