出国看病资讯寻找正确的靶点来预防髓母细胞瘤复发

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当MUSC霍林斯癌症中心研究员Jezabel R. Blanco博士开始研究神经科学时，首先是研究生，后来是博士后研究员，她的研究重点是了解脑部疾病的潜在机制，无论是在神经变性和癌症的背景下，但主要是从基础研究的角度。——出国看病

然而，在她于2020年来到MUSC达比儿童研究所和霍林斯癌症中心担任助理教授后，她开始与治疗儿科脑癌患者的医生合作，并与其中一些孩子的家人互动。她听到了他们关于患有髓母细胞瘤的儿童的故事，她研究的癌症，他们的第一手资料改变了她对事物的看法。——出国看病

“与他们接受的治疗相关的毒性是可怕的，”她说。

此外，由于对儿科癌症的研究少于成人癌症，因此用于治疗髓母细胞瘤的大多数药物已有数十年的历史 - 最新的药物是在1990年代后期开发的。她说，其他一些在60年代和70年代就被批准了。当患者复发时，医生没有任何进一步的选择。虽然髓母细胞瘤的五年生存率约为70%，但对于那些复发的孩子来说，这个数字接近于零。不幸的是，她说，这些孩子中有30%会复发。——出国看病

这使得布兰科决心了解导致复发的生物学机制，以便开发新药。

“我们需要为这些孩子提供更好的治疗。我们需要更具针对性的治疗，这样它们才能减少毒性，更有效，“她说。——出国看病

随着她继续研究髓母细胞瘤复发背后的机制，她已经在取得进展 - 该研究本月在《科学进展》杂志上发表。——出国看病

在她的论文中，布兰科专注于索尼克刺猬亚组髓母细胞瘤的患者。根据转录谱和拷贝数畸变，髓母细胞瘤已细分为四个主要亚组，声波刺猬亚组约占所有髓母细胞瘤病例的30%。——出国看病

已经努力通过靶向跨膜蛋白SMO或平滑的SMO来阻断Sonic刺猬信号通路，其发生在通路上游。然而，许多用抑制SMO的化合物治疗的患者已经复发。相反，布兰科的研究表明，在称为GLI或胶质瘤相关癌基因同源物的途径中更远的蛋白质应该是靶向的蛋白质。——出国看病

“如果你使用GLI抑制剂而不是SMO抑制剂，你将靶向一群GLI依赖性SOX2细胞，我们已经看到这些细胞促进肿瘤复发，”她说。——出国看病

研究表明，使用GLI抑制剂不仅使肿瘤变小，而且使肿瘤变弱，她说。治疗后的肿瘤一旦转移到另一只小鼠的大脑中，就无法自我繁殖和生长，而那些暴露于靶向SMO的药物的人则具有极强的攻击性。——出国看病

现在，她将预测对GLI抑制剂的任何耐药机制，并寻找联合疗法来防止它们的出现。

“众所周知，如果你在诊所使用单一的治疗方法，肿瘤就会找到一种逃避治疗并再次生长的方法。因此，我们正在寻找将数据转化为临床的最佳组合，“布兰科说。——出国看病

布兰科说，驱使她的是为孩子们带来现实世界的改变。

“我会说，95%的时间，研究都停留在老鼠房里，仅此而已。因此，您发布数据，即使数据很好，它也不会进入诊所。我的梦想是能够将我的研究成果转化为诊所，“她说。——出国看病

每年约有350例新的髓母细胞瘤病例，这种癌症被归类为罕见疾病，并不像更常见的癌症那样受到关注。但对布兰科来说，这更有理由将她所有的精力集中在这项研究上。——出国看病

“有很多癌症中心 - 他们真的不想投资从事儿科癌症工作的人。但MUSC Hollings做到了，“她说。“这些孩子的生命对我很重要，对MUSC也很重要。——出国看病