出国看病资讯新抗癌药物的临床信息报销决策不足

出国看病资讯新抗癌药物的临床信息报销决策不足

在分析癌症中多种药物适应症的现实世界研究时，确定了低研究质量。

出国看病资讯根据发表在《欧洲癌症杂志》上的一项研究，关于新型抗癌疗法的真实数据（RWD）的质量往往很低，而且不够严格，无法影响决策，可能需要在提交出版后进行质量评估。

出国看病资讯研究发现，在回顾性群体中，78%的研究质量低，没有发现高质量。现实世界研究与相应的试验之间的生存中位数存在差异，从32个月到21个月不等。此外，低质量的研究有23%以上的结果与高研究在8%。

"这项回顾性队列研究首次系统地评估了 RWD[真实世界] 研究，出国看病资讯报告了 EMA 和 FDA 在 2010 年至 2015 年间批准的治疗实体器官恶性肿瘤的癌症药物的有效性。总体而言，大多数EMA/FDA药物现在有RWD研究可用。然而，他们的方法质量普遍较差，没有发现高质量的研究，在293项研究中，大约80%使用纽卡斯尔渥太华量表评估得分为0-3，"该研究的出国看病资讯调查人员写道。

这项研究包括2010年至2015年FDA和EMA批准的57种实体器官癌适应症中的45项RWD研究。研究的最常见肿瘤类型是前列腺癌、黑色素瘤、结肠直肠癌、肺癌和肾癌。每项研究要么使用小分子抑制剂，细胞毒性剂，激素剂，或单克隆抗体作为作用机制。

在试验中，只有2%使用来自国家癌症登记处的数据，38%来自单中心评估，而27%由制药业资助。

在纽卡斯尔渥太华评分表上，对研究组选择、群体可比性以及暴露和结果的确定等各个领域的队列研究进行评分，患者得分为 9 分，其中 9 分的偏置风险最低。总共有78%的研究（n = 230）被认为是低质量的，得分在0到3之间，22%是中等质量的，得分在4到6之间，没有高质量的研究得分在7到9之间。

对于病例系列，22%的病例能够充分评估存活率，33%的病例有充分的后续工作来估计存活率：此外，38% 的人符合对参与者选择进行适当描述的标准。

出国看病资讯研究人员发现，与没有资助的研究相比，有资金的研究显示出质量提高的趋势，尽管这种差异在统计学上并不显著。在由制药业资助的研究方面，35%为中等质量，而没有行业资助的为17%。

在荷兰进行的研究得分最高，为4至6分，为63%，其次是57%的多中心国际研究，36%在意大利，33%在西班牙。得分最高的肿瘤类型为肉瘤、胃癌和乳腺癌。在根据药物相互作用评估质量时，44% 没有得分在 4 到 6 之间的实际研究。

在293项研究中，共有224项用于生存分析。在224项研究中，37%的生存结果优异，63%的生存结果较差。对于所有现实世界的研究，中位数的生存差异在统计学上比-1.2个月。

所有224项实际研究的总生存中位数（OS）为13个月。在10%的门槛下，26%的现实世界研究具有优越的生存能力，53%的存活率较低，22%的存活率与关键试验相当。在20%的门槛下，15%的存活率优于前者，40%的存活率较低，45%的存活率相当。

与关键的随机对照试验相比，质量较低的实际研究更有可能报告卓越的生存结果。在10%和30%的门槛下，低质量的研究报告比16%的中等研究更好的生存率。

此外，与关键研究相比，同一指示的实际研究总体结果中位数始终优于或低于中位数。与关键试验相比，出国看病资讯研究人员确定了相互矛盾的生存益处，以及广泛的生存结果。

最后，出国看病资讯研究人员发现，与关键试验相比，中等质量研究报告的中位操作系统与低质量研究的变异较少。在所有实际研究中，报告的结果变化较小，对于同一药物指示剂的中等质量。在比较资金状况时也观察到这一点，工业资助的研究表明，与没有资金的研究所相比，生存结果的变化较小。