CHMP对莫米洛替尼治疗骨髓纤维化/贫血给予积极评价

CHMP对莫米洛替尼治疗骨髓纤维化/贫血给予积极评价

根据gsk的新闻稿，欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)对momelotinib (Ojjaara)作为中度至重度贫血合并原发性骨髓纤维化、真性粒细胞增多症或原发性血小板增多症以及疾病相关性脾大患者的治疗表达了积极意见

JAK抑制剂naïve或既往接受过ruxolitinib (Jakafi)治疗的患者也可以接受momelotinib治疗。

这一积极的意见标志着该代理可能获得批准的最后步骤之一。如果获得批准，momelotinib将成为欧洲唯一可用于治疗新诊断和既往治疗过的中度至重度贫血的药物，并可能解决脾肿大和其他症状。

葛兰素史克肿瘤学全球产品战略高级副总裁Nina Mojas在新闻发布会上表示:“Momelotinib具有差异化的作用机制，可以解决骨髓纤维化患者的重大医疗需求，特别是那些中度至重度贫血患者。”“绝大多数骨髓纤维化患者会发展为贫血，导致他们需要输血，并导致很大比例的患者停止治疗。CHMP的这一积极意见是将莫洛替尼带给欧盟患有这种难以治疗的血癌患者的重要一步。”

这一积极观点得到了几项临床试验的支持，包括3期动量研究(NCT04173494)和3期SIMPLIFY-1研究(NCT02101268)的患者亚组，这些患者患有中度至重度贫血

momelotinib治疗组24周总症状评分缓解率为24.6% (95% CI, 17.49%-32.94%)，而达那唑治疗组的缓解率为9.2% (95% CI, 3.46%-19.02%)

.0095)。此外，在40.0% (95% CI, 31.51%-48.95%) vs 6.2% (95% CI, 1.70%-15.01%)患者中分别观察到脾脏体积减少25%，23.1% (95% CI, 16.14%-31.28%) vs 3.1% (95% CI, 0.37%-10.68%;P = .0006)。

此外，在纳入432例患者的SIMPLIFY-1研究中，研究人员报告说，接受莫美洛替尼治疗的患者中有28.4%的患者症状总分降低50%或更多，接受鲁索利替尼治疗的患者中有42.2%的患者症状总分降低50%或更多(P = 0.98)。

两项研究中常见的不良反应包括腹泻、血小板减少、恶心、头痛、头晕、疲劳、虚弱、腹痛和咳嗽。

FDA于203.4年9月批准momelotinib用于骨髓纤维化和贫血患者