FDA发布restemcell - l治疗小儿类固醇难治性急性GVHD的CRL

FDA发布restemcell - l治疗小儿类固醇难治性急性GVHD的CRL

根据Mesoblast公司的一份新闻稿，FDA已经发布了一份完整的回复信，以重新提交生物制剂许可申请(BLA)，用于治疗患有类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)的儿科患者。

监管机构已要求提供更多数据，以支持remestemcell - l在该患者群体中的上市批准。此外，研究人员将启动一项对照临床研究，评估remestemcell - l在高危成人患者中的应用，作为该药物从儿科向成人SR-aGVHD适应症进展计划的一部分。

Mesoblast首席执行官兼董事总经理Silviu Itescu在新闻稿中表示:“FDA对我们的生产过程的检查没有发现任何问题，该机构在迄今为止接受remestemcell - l治疗的1300多名患者中没有提出任何安全问题，并承认我们的效价测定方法有所改进。”“我们仍然坚定不移地为患有SR-aGVHD的儿童和成人提供remestemcell - l，并且已经明确了如何将这种急需的产品带给这些患者。”

FDA此前于2020年10月向remestemcell - l的开发人员发出了一封完整的回复信，要求从另一项随机试验中获得结果，以验证该药物对SR-aGVHD.2的疗效然后，制造商于2023年1月向FDA重新提交了remestemcell - l的BLA，其中包括来自3期研究(NCT02336230)的数据基于这些更新的数据，FDA随后接受了restemcell - l重新提交的BLA。

根据修订后的BLA中包含的数据，67%的高危儿科患者在28天内对remestemcell - l治疗反应良好，并在180天后存活此外，在主要为C级或D级疾病的患者组中，63%的患者在1年存活，51%的患者在2年存活。

“在过去的两年里，我们一直在不知疲倦地解决FDA之前提出的问题。我们期待在审查期间与该机构密切合作，目的是使remestemcell - l可作为SR-aGVHD儿童的治疗方法，”Itescu在FDA接受重新提交的BLA时的新闻发布会上说。

在单臂前瞻性3期研究中，患者以2x106间充质基质细胞/kg的剂量静脉注射remestemcell - l，每周两次，连续4周。研究人员间隔3天至5天进行注射。

主要终点为总有效率。次要终点包括按器官受累、aGVHD分级和第28天应答者状态分层的总生存期。

2个月至17岁的B级至D级GVHD患者和既往类固醇治疗后疾病进展的患者有资格参加试验。患者还需要有足够的肾功能和Karnofsky或Lansky性能状态至少为30才能参加研究。