美国时间2017年12月19日,FDA批准一种新的基因疗法“Luxturna”,治疗儿童或成人的可导致失明的遗传性视力缺失。
美国FDA近期批准了一个肿瘤靶向药物Idhifa(enasidenib)上市,用于治疗异柠檬酸脱氢酶酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者。
美国时间2017年11月6日,FDA扩大了Zelboraf的适应症,用于一种罕见病Erdheim-Chester病(ECD)中存在基因BRAF V600突变的成年人患者的治疗,该药物也成为首个治疗ECD的药物。
美国时间2017年10月23日,由Alexion制药公司研发的单克隆抗体药物Soliris(商品名:Ecolizumab)被FDA批准扩展适应症,用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成年患者。