中国第一个自主研发的抗癌药泽布替尼在美国获批上市

2019-11-16 24:39:36

我国历史上第一个完全自主研发的抗癌药泽布替尼经FDA批准在美国上市，成为近两天的热搜新闻。FDA是什么？获得FDA的批准有多难？泽布替尼是治疗什么病的，疗效如何？借着最近的网红药物泽布替尼，我们给大家做一些简单的科普。

FDA是什么？

FDA是美国专门从事食品与药品管理的最高执法机关，一般认为，FDA认证是世界上食品、药品的最高检测标准。申报FDA认证的产品要经过对人体使用产品后的143个关键检测点位作监测，并经过3-7年对2-3万人持续监测，完全合格后，才会获得FDA认证。

获得FDA的批准有多难？

药品获得FDA的批准需要经过以下程序：

1.制药公司向FDA递交研究性新药申请。FDA接受申请后，就开始对新药进行监测，此时的监测主要是审核新药的体外安全数据和动物实验数据。

2.新药的体外安全数据和动物实验数据合格后，进入人体实验阶段。这一阶段一共有四个步骤。第一步是测试新药的安全性、主要副作用和代谢机理等，样本数一般不超过200；第二步是测试新药的有效性,确认新药对人体是否有效，同时还会继续观察新药的安全性和毒副作用，样本数一般不超过300；第三步是通过扩大测试范围，以不同年龄、不同种群、不同用药量为特点，全面测试新药的安全性和有效性，样本数远远超过前两个步骤；第四步是测试新药的长期安全性。

3.人体实验、新药的安全有效性合格后，制药公司向FDA提交新药申请，FDA会根据新药的相关数据，给予同意或拒绝意见，这一过程一般需要10个月。

可见，获得FDA认证起码要打一场时间仗。好在从2012年开始，如果一个药物具有创新、突破意义，为了缩短新药的研发时间，尽早让患者通过新药获益，FDA会为其发放“突破性疗法”通行证，并指导药物临床研究。据统计，获得FDA“突破性疗法”通行证的药物，从临床研究到获批，能缩短两年时间。时间的缩短，对患者来说，就是救命符。2019年1月，泽布替尼获得了FDA“突破性疗法”认定，用于治疗复发难治性套细胞淋巴瘤，这对泽布替尼能在11月14日获批上市来说，功不可没。

泽布替尼是治疗什么病的，疗效如何？

泽布替尼主要用于复发难治性套细胞淋巴瘤的治疗。这一主要治疗对象的确定，主要归功于一项全球1/2期临床试验和一项关键性2期临床试验数据。其中，关键性2期临床试验完全在中国完成。试验通过观察一组患者接受治疗后的疗效，对泽布替尼单药治疗复发难治套细胞淋巴瘤进行疗效评估。观察发现，泽布替尼的总缓解率达到83%左右，完全缓解率达到78%左右。

在泽布替尼之前，中国在抗癌方面，都是等待国外新药在中国上市，泽布替尼改变了中国抗癌药“只进不出”的局面，中国在国际上能打上原创标签的，也不再只有传统药。

“路虽远行则将至，事虽难做则必成”，泽布替尼经FDA批准，证明只要按照高标准做事，追求高质量发展，与国际接轨并非遥不可及。泽布替尼的制药方百济神州以最大化抑制剂对BTK靶点的特异性结合，最大程度地减少脱靶效应，以降低不良反应的发生率为出发点，投入大量资金，历时七年，终于换来中国抗癌药在国际上“零的突破”。